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Cell发现帕金森病新疗法

发文日期:2016年07月22日文章作者:lxb编辑:lxb浏览量:

  据估计全球有700万—1000万人患有帕金森病(PD)。帕金森病是一种无法治愈的、渐进性神经系统疾病,影响了患者的运动的认知功能。一半以上疾病渐进性发展的帕金森病患者显示出与阿尔茨海默氏症相似的痴呆症状。

 

  丹麦哥本哈根大学的一个研究小组发现,非遗传性的帕金森病有可能是由于免疫调控基因IFNβ功能改变所引起。在一个帕金森病实验模型中IFNβ基因治疗成功阻止了神经元死亡和疾病的影响。这些研究结果发布在著名的科学杂志《细胞》(Cell)上。

  蛋白调控了神经细胞中的废物处理

  人类的大脑包含有近1000亿个神经元,这些神经元协调了身体所有部位的活动。在哥本哈根大学生物技术研究和创新中心(BRIC),Shohreh Issazadeh-Navikas教授的研究小组发现,免疫基因IFNβ对维持神经元健康起至关重要的作用。

  论文的第一作者、助理教授Patrick Ejlerskov说:“我们发现IFNβ对于神经元回收利用废物蛋白的能力至关重要。没有它,废物蛋白会在一种叫做路易小体(Lewy bodies)的疾病相关结构中累积,随着时间的推移神经元死亡。”

  研究小组发现,缺失IFNβ的小鼠会在大脑某些控制身体运动和记忆恢复的区域形成路易小体,由此形成疾病及与帕金森病患者相似的一些临床症状和路易体痴呆(DLB)。

  对非家族性帕金森病的新认识

  尽管很早以前就知道遗传性基因突变在家族性帕金森病中起作用,新研究提供了首个非家族性帕金森病的模型。非家族性帕金森病占据了大多数(90-95%)的帕金森病患者。根据Shohreh Issazadeh-Navikas所说,新研究开辟了新的治疗可能性。

  Shohreh Issazadeh-Navikas教授说:“这是第一个被发现通过累积致病蛋白,导致了帕金森病和路易体痴呆病理和临床特征的基因。其独立于已知的家族性帕金森病基因突变,当我们导入IFNβ基因治疗时,可以阻止神经元死亡及疾病发生发展。我们希望这一知识将促使开发出更有效的帕金森病疗法。

  当前的治疗方法能够有效地改善帕金森病早期的运动症状,然而随着疾病的发展会丧失这一疗效。研究小组下一步将更深入地了解IFNβ保护神经元,由此防止运动障碍和痴呆的分子机制。

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